Onderzoekers van de Universiteit van Padua, het VIB-VUB Centrum voor Structurele Biologie en de Vrije Universiteit Brussel hebben een innovatieve nanobody-technologie ontwikkeld die de werking herstelt van een enzym dat gelinkt is aan de ziekte van Parkinson. De resultaten van hun onderzoek zijn gepubliceerd in het gerenommeerde vakblad Nature Communications.
De ziekte van Parkinson is wereldwijd de tweede meest voorkomende neurodegeneratieve aandoening en treft meer dan 10 miljoen mensen. De aandoening tast onder andere de motoriek, het evenwicht en cognitieve functies aan, en er bestaat tot op vandaag geen genezing. Een belangrijke risicofactor is het slecht functioneren van het enzym glucocerebrosidase (GCase), dat normaal helpt bij het afbreken van lipiden in de cellen. Mutaties in het GCase-gen zorgen voor ophoping van afvalstoffen, wat leidt tot celdisfunctie en uiteindelijk tot symptomen van Parkinson.
Nanobody’s als gamechanger
Om de werking van GCase te herstellen, ontwikkelden de teams van prof. Wim Versées (VIB-VUB) en prof. Nicoletta Plotegher (Universiteit van Padua) een innovatieve oplossing gebaseerd op Nanobodies® — ultrakleine en stabiele antilichaamfragmenten die van nature voorkomen bij kameelachtigen.
In tegenstelling tot traditionele moleculaire chaperonnes, die de actieve site van het enzym blokkeren, binden de nanobody’s zich op alternatieve plaatsen. Daardoor kunnen ze het enzym stabiliseren en activeren zonder de natuurlijke werking te verstoren.
“Onze nanobodies bieden een compleet nieuwe manier om de werking van GCase te moduleren,” zegt professor Wim Versées. “We zagen in cellulaire modellen dat bepaalde nanobodies de werking van zowel normaal als gemuteerd GCase kunnen verbeteren.”
Volgens hoofdonderzoeker Thomas Dal Maso is er nog vervolgonderzoek nodig, onder meer naar de vraag hoe nanobodies efficiënt tot in hersencellen kunnen worden gebracht. Maar het team is hoopvol over het therapeutisch potentieel van hun ontdekking.
Waarom dit goed nieuws is
Deze doorbraak toont aan hoe fundamenteel wetenschappelijk onderzoek kan bijdragen aan betere gezondheidszorg op lange termijn. Ze sluit nauw aan bij SDG 3: Goede gezondheid en welzijn, doordat ze een nieuwe behandelroute opent voor een ongeneeslijke aandoening. Bovendien versterkt het onderzoek internationale samenwerking (SDG 17) en toont het de kracht van innovatieve technologieën in het ontwikkelen van toekomstgerichte gezondheidsoplossingen.
Een hoopvolle stap richting een betere levenskwaliteit voor miljoenen mensen wereldwijd.
